Malattie Rare, ecco le richieste dei pazienti

"Non abbandonateci! Parlate meno di noi e più con noi". Questo il messaggio lanciato dalle Associazioni di persone con Malattie Rare al termine dell'evento "Policy Making: Malattie Rare e Partecipazione del Paziente in Sede Istituzionale nella Regione Lazio". Il messaggio è chiaro, urgente e preoccupato: i malati con malattie rare stanno vivendo in tutto il territorio nazionale il periodo pandemico registrando una sempre minore attenzione alle loro situazioni quotidiane, con mancanza di assistenza domiciliare continua, servizi a singhiozzo, carenza di risposte. Di fronte a questa situazione già abitualmente difficile, ma oggi ancor più insostenibile, la Federazione dei pazienti con malattie Rare – UNIAMO, con la testata di politica sanitaria ITALIA HEALTH POLICY BRIEF e la collaborazione attiva di Teresa Petrangolini (Facilitatore della Partecipazione dei Pazienti e dei Cittadini presso l’Assessorato alla Sanità della Regione Lazio) ha realizzato un web-meeting particolarmente partecipato e dibattuto, coordinato da Walter Gatti, il quale ha rilevato una grave contraddizione tra la asserita centralità del malato, della persona e la sordità da parte del mondo istituzionale. Nel convegno è stata avviata un'azione multisettoriale che intende mettere a tema il ruolo del paziente con patologia rara e delle realtà associative ad esso collegate, nell'identificazione e sviluppo di decisioni politiche basate sulle esperienze e sui bisogni quotidiani.

In un dialogo serrato con i rappresentanti delle Istituzioni – parlamentari, esponenti della Regione Lazio, professori ed esperti - sono state presentate otto proposte che segnalano le maggiori criticità relative ai pazienti con malattie rare e proposte di intervento capillare. L’idea forza unificante di queste proposte è che le malattie rare sono una specie di paradigma di come dovrebbe essere la nuova sanità, ispirata alla personalizzazione, dato che il malato è prima di tutto e soprattutto una persona.
Le otto precise istanze presentate dalle Associazioni alle Istituzioni chiedono di:
1. Assicurare continuità e certezza per le terapie a domicilio 
2. Cercare e trovare soluzioni stabili alla grave carenza di personale infermieristico e di personale specifico dedicato alle problematiche di persone con Malattie Rare 
3. Attivare il servizio di Home Delivery dei farmaci 
4. Avviare urgenti iniziative concrete per realizzare il rinnovo delle pratiche per presidi/ausili via web, senza doversi fisicamente recare alle Asl di riferimento 
5. Definire progettualità regionali per reti specifiche di teleassistenza e telemedicina 
6. Confermare ed estendere l'esperienza degli Screening neonatali già positivamente avviata nel Lazio 
7. Realizzare con continuità il necessario trasporto in sicurezza per i bambini (da domicilio a ospedale e viceversa)
8. Offrire soluzioni concrete alla mancata aderenza alla terapia in giovani adulti per mancanza di transizione dall'età pediatrica all'età adulta 

In Italia la rete di prevenzione e cura delle malattie rare è meno estesa che in altri Paesi: solo quattro centri in Italia con 200 pazienti in dieci anni. Il prof Davide Croce, farmaco-economista, ha riferito che secondo l’Oms  in 25 settimane il mondo è regredito di 25 anni sul fronte sanitario; ha fornito alcune cifre sulle esenzioni da ticket per i malati di malattie rare, ma i costi- ha detto- ricadono in gran parte sulle famiglie. Un convegno con tante voci, in cui si sono sentiti vari interventi da parte di rappresentanti della Regione Lazio, dei consiglieri Paolo Ciani, Giuseppe Simeone, presidente della Commissione Sanità regionale e degli assessori Alessandra Troncarelli e Alessio D’Amato il quale ha fatto un intervento giudicato diplomaticamente ecumenico dal conduttore. In pratica non è entrato nello specifico delle otto richieste, assicurando un impegno della istituzione regionale. A conclusione dei lavori Margherita Gregori, vice presidente di UNIAMO (Federazione Italiana Malattie Rare),  rilevando l’importanza e il significato del Convegno, ha sottolineato la necessità di un cambiamento, di modelli operativi nuovi e di una cabina di regia sempre più operativa.